UniQure (QURE) Fabry xəstəliyi üçün AMT-191-in I/IIa fazalarının müsbət nəticələrini açıqladı, davamlı ferment aktivliyi göstərdi
UniQure (NASDAQ:QURE) hazırda alınacaq ən perspektivli ucuz səhmlərdən biridir. 6 fevral tarixində UniQure, Fabry xəstəliyi üçün gen terapiyası olan AMT-191-in I/IIa fazalı sınaqdan müsbət yenilənmiş məlumatlar açıqladı. Üç fərqli doza səviyyəsində olan bütün 11 xəstədə ferment aktivliyinin artdığı müşahidə edildi və ən uzun müddət müalicə olunan xəstə bu yüksək səviyyələri bir ildən çox müddətdə qoruyub saxladı. Xüsusilə, ferment səviyyələri normal aralıqlardan xeyli yuxarı idi və qəbul olunan doza ilə istehsal olunan ferment miqdarı arasında aydın bir əlaqə göstərildi.
Müalicə, müəyyən klinik meyarlara cavab verdikdən sonra 11 xəstədən 6-na müntəzəm ferment əvəzedici terapiyanı (ERT) dayandırmağa imkan verdi. ERT dayandırıldıqdan sonra belə, xəstələrdə Fabry xəstəliyində adətən yığılan toksik maddə olan lyso-Gb3 səviyyələri sabit qaldı. Bu, bir dəfə tətbiq olunan gen terapiyasının bəzi xəstələr üçün ömürlük, iki həftədə bir edilən infuziyaların əvəzi ola biləcəyini göstərir.
Terapiya ümidverici olsa da, UniQure bəzi təhlükəsizlik müşahidələrini qiymətləndirmək üçün orta və yüksək doza qruplarında yeni dozalamaları dayandırıb. Orta doza qrupunda olan iki xəstədə, dozanı məhdudlaşdıran toksiklik kimi qiymətləndirilən yüksək qaraciyər ferment səviyyələri müşahidə olunub, baxmayaraq ki, hər iki xəstə steroid müalicəsinə cavab verib. Yüksək doza qrupunda əvvəllər bildirilən digər ciddi hadisələr arasında sinə ağrısı və insult da var idi, lakin bəziləri tədqiqat dərmanı ilə əlaqəsi olmayan hadisələr kimi qiymətləndirilib.
UniQure (NASDAQ:QURE) ABŞ-da nadir və digər ağır xəstəliklərdən əziyyət çəkən xəstələr üçün müalicələr inkişaf etdirir.
İmtina: Bu məqalənin məzmunu yalnız müəllifin fikrini əks etdirir və platformanı heç bir şəkildə təmsil etmir. Bu məqalə investisiya qərarları qəbul etmək üçün istinad kimi nəzərdə tutulmayıb.
Siz də bəyənə bilərsiniz
Neft qiymətləri Tramp üçün "böyük problem"dir, yen isə hər kəs üçün
Neftin qiyməti bir barreldə 110 dollara yaxınlaşır, aralıq seçkilərə cəmi yeddi yarım həftə qalıb, Demokratların Senatı geri alma ehtimalı artıq 50%-i keçib, siyasi və iqtisadi təzyiqlər Ağ Evi yumşalma yolları axtarmağa məcbur edir. Eyni zamanda, yenin struktur baxımından möhkəmlənməsi daha dərindən qlobal riskdir — ABŞ-Yaponiya faiz fərqinin düzəldilməsi, Yaponiya kapitalının kütləvi şəkildə geri qayıtması, daşıma əməliyyatlarının məcburi bağlanması Avropa və Amerika istiqrazlarının gəlirlərini artıracaq və VIX-i oyadacaq, aktivlərarası oynaq volatillik fırtınası bəlkə də artıq formalaşır.
ABŞ Federal Ehtiyatları faizləri artırma dövrünə başladıqda, "ardıcıl 3 dəfə artırması" məntiqli gözləntidirmi?
BMO, oktyabr və dekabr aylarında ard-arda faiz artımını gözləyir, ümumilikdə üç faiz artımı 2025-ci ildəki bütün faiz endirimlərini silə bilər; Vanguard Group "üç ardıcıl artım"ı məntiqli başlanğıc olaraq görür, lakin real artım sayı altıya çata bilər. Tarixdə istisnalar mövcuddur: 1997-ci ildə ABŞ Federal Reserve yalnız bir dəfə faiz artırıb, və bundan sonra 18 ay ərzində heç bir tədbir görməyib. Bununla yanaşı, AI nəhənglərinin trilyonluq borc maliyyələşməsi, sığorta sektorunun şəxsi kredit riski və 10 illik ABŞ dövlət istiqrazlarının gəlirliliyi 5%-ə yaxınlaşması, bu artım dövrünün ən təhlükəli təzyiq nöqtələrini yaradır.
Goldman Sachs da "mövqeyini dəyişdi": Gələn həftə ABŞ Federal Ehtiyat Sistemi faiz dərəcəsini artıracaq!
Goldman Sachs sabit qalmaq proqnozundan növbəti həftə 25 baza bəndi faiz artırımı mərcinə keçib və bildirib ki, bu dəyişiklik inflyasiya məlumatlarının pis olması ilə əlaqədar deyil—avqust CPI tam mükəmməl olmasa da, narahatlıq doğurmur. Əslində əsas məqam budur: hawkish Walsh çıxışları bazar gözləntilərini formalaşdırıb ki, "əgər inflyasiya məlumatları kifayət qədər mükəmməl deyilsə, faiz artırımı olmalıdır". ABŞ Federal Rezervi indiki məqamda geri çəkilsə, ictimai rəqbətində ciddi zərbə alacaq və uzunmüddətli faiz dərəcələri dərhal kəskin reaksiya verə bilər.
