Zevra công bố dữ liệu thực tế bốn năm v ề chương trình tiếp cận sớm MIPLYFFA tại Hoa Kỳ cho bệnh Niemann-Pick type C
Reuters2026/08/03 11:42- Zevra Therapeutics đã công bố dữ liệu thực tế trong bốn năm từ chương trình tiếp cận sớm tại Hoa Kỳ cho MIPLYFFA (arimoclomol) trong điều trị bệnh Niemann-Pick loại C.
- Kết quả được trình bày dưới dạng công bố trên tạp chí được bình duyệt, không phải một bản báo cáo tại hội nghị trong tương lai.
- Các phát hiện cho thấy tình trạng bệnh tổng thể của bệnh nhân nhìn chung vẫn ổn định theo thời gian trong thực hành lâm sàng thường quy, bao gồm cả ở người lớn.
- Các ghi nhận về an toàn phù hợp với hồ sơ đã được thiết lập của liệu pháp, hỗ trợ sử dụng tiếp tục cùng với miglustat ở những bệnh nhân đủ điều kiện.
- Báo cáo này củng cố vị thế thương mại của sản phẩm sau khi được phê duyệt tại Hoa Kỳ vào năm 2024, với hồ sơ đăng ký tại EU đang được xem xét.
Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm: Mọi thông tin trong bài viết đều thể hiện quan điểm của tác giả và không liên quan đến nền tảng. Bài viết này không nhằm mục đích tham khảo để đưa ra quyết định đầu tư.
Bạn cũng có thể thích
Dữ liệu: Một cá mập ETH đã xây dựng lại vị thế sau năm tháng, chi 4.82 triệu USDT để mua 1.951 ETH
Chỉ số bán dẫn Philadelphia mở cửa giảm 2%
Doanh số bán nhà hiện có ở Mỹ trong tháng 8 đã giảm xuống mức thấp nhất trong hơn một năm, trong khi chu kỳ tiêu thụ đã đạt mức cao nhất trong mười năm.
Doanh số nhà đã qua sử dụng ở Mỹ trong tháng 8 giảm 2% so với tháng trước, cao hơn mức dự báo là 1,6%. Lãi suất thế chấp cao khiến nhu cầu mua nhà bị kìm hãm: áp lực trả góp hàng tháng làm giảm ý định mua nhà; hơn 3/4 chủ nhà đối mặt với tình trạng “bán nhà sẽ mất khoản vay lãi suất thấp”, nên có xu hướng không thay đổi. Giá trị trung bình của nhà đã qua sử dụng trong tháng 8 tăng 1,6% so với cùng kỳ năm ngoái; nguồn cung nhà chờ bán tăng 5,9% so với cùng kỳ năm trước, đạt mức cao nhất kể từ tháng 11 năm 2019; theo tốc độ bán hiện tại, lượng hàng tồn kho hiện tại tương đương 4,9 tháng cung, mức cao nhất trong hơn một thập kỷ qua.
Thị trường nhà ở Mỹ lại chịu tác động từ lãi suất cao! Doanh số bán nhà hiện hữu trong tháng 8 giảm xuống mức thấp nhất trong 14 tháng, lãi suất vay thế chấp kỳ hạn 30 năm tăng lên 6,71%.
Doanh số bán nhà hiện có tại Mỹ trong tháng 8 đã giảm xuống mức thấp nhất trong 14 tháng, do lãi suất thế chấp tiếp tục tăng cao càng làm nhu cầu mua nhà suy giảm.
Giá tiền điện tử
Thêm
