UniQure (QURE) сообщает о положительных результатах фазы I/IIa AMT-191 для болезни Фабри, демонстрируя устойчивую активность фермента
UniQure (NASDAQ:QURE) — одна из самых перспективных недорогих акций для покупки на данный момент. 6 февраля UniQure сообщила об обновлённых положительных данных по результатам фазы I/IIa клинических испытаний препарата AMT-191 — генной терапии болезни Фабри. У всех 11 пациентов, получавших три разные дозы, наблюдалось повышение активности фермента, причём у пациента с самым длительным сроком лечения этот высокий уровень сохранялся более года. Примечательно, что значения фермента были значительно выше нормы, что указывает на чёткую взаимосвязь между полученной дозой и количеством выработанного фермента.
Лечение позволило 6 из 11 пациентов прекратить регулярную заместительную ферментную терапию (ERT) после достижения определённых клинических критериев. Даже после прекращения ERT у пациентов сохранялся стабильный уровень lyso-Gb3, токсичного вещества, которое обычно накапливается при болезни Фабри. Это говорит о том, что однократная генная терапия потенциально может заменить пожизненные двухнедельные инфузии для некоторых пациентов.
Несмотря на перспективность терапии, UniQure приостановила набор новых пациентов в группы со средними и высокими дозами для оценки некоторых аспектов безопасности. У двух пациентов в группе со средней дозой были зафиксированы повышенные уровни печёночных ферментов, которые были классифицированы как токсичность, ограничивающая дозу, хотя оба пациента ответили на лечение стероидами. Другие ранее зарегистрированные серьёзные случаи в группе с высокой дозой включали боли в груди и инсульт; однако некоторые из них были признаны не связанными с исследуемым препаратом.
UniQure (NASDAQ:QURE) разрабатывает методы лечения для пациентов, страдающих редкими и другими тяжёлыми заболеваниями в США.
Дисклеймер: содержание этой статьи отражает исключительно мнение автора и не представляет платформу в каком-либо качестве. Данная статья не должна являться ориентиром при принятии инвестиционных решений.
Вам также может понравиться
Большие дебаты об ограничениях AI: вершина ограничений в 2027 году vs массовое высвобождение производственных мощностей и обвал цен в 2028 году
Аналитик Ben Bajarin считает, что спрос на вычислительную мощность AI будет продолжать расти, и 2027 год станет «узким местом» с максимальными отраслевыми ограничениями по поставкам, а в 2028 году предложение и спрос сохранятся в несколько напряженном балансе. Jay Goldberg предупреждает о железных законах исторических циклов: гигантские производственные мощности TSMC и других компаний могут привести к обрушению ценовой власти и возврату среднего значения маржи прибыли. Общее мнение обоих: эпоха легких вложений в цепочку поставок AI, когда «можно покупать с закрытыми глазами и получать взлет», закончилась — инвесторам необходимо выбирать ключевые активы с устойчивостью к ценообразованию в разных циклах.
Япония тянет весь мир “за собой”
Впервые за 30 лет доходность государственных облигаций Японии превысила 3%, что вызывает глобальную тревогу. Nomura заявляет, что источником роста долгосрочных мировых ставок стала именно Япония — неконтролируемое расширение государственного бюджета и ожидания повышения процентной ставки центрального банка сложились вместе, а премия за фискальный риск стала главным драйвером. Помимо этого, рынок обеспокоен тем, что продолжающееся повышение доходности японских облигаций не только угрожает балансу глобальных финансовых институтов, но и может привести к лопанию пузыря акций AI-технологий и вызвать внезапное замедление экономики.
Цены на крипто
Далее
