O estudo de fase 3 do del-desiran da Novartis para tratamento de DM1 não atingiu o objetivo principal

A Novartis (NVS.US) anunciou que seu estudo de fase III HARBOR, avaliando o del-desiran para tratamento de distrofia miotônica tipo 1 (DM1), não atingiu o desfecho primário. Os dados mostraram que, em comparação com o placebo, não houve melhora estatisticamente significativa no tempo de abertura manual em vídeo (vHOT) dos pacientes. A Novartis afirmou que o estudo observou sinais de atividade clínica nos desfechos secundários e em análises exploratórias, e que o perfil de segurança esteve globalmente consistente com dados anteriores. A empresa realizará uma análise mais aprofundada dos dados completos e determinará os próximos passos no desenvolvimento do medicamento após diálogo com órgãos regulatórios.