UniQure (QURE) ogłasza pozytywne wyniki fazy I/IIa badania AMT-191 dla choroby Fabry'ego, wykazując utrzymującą się aktywność enzymatyczną
UniQure (NASDAQ:QURE) to jedna z najbardziej obiecujących tanich akcji do kupienia obecnie. 6 lutego UniQure ogłosiło pozytywne, zaktualizowane dane z fazy I/IIa badania klinicznego AMT-191, będącego terapią genową dla choroby Fabry'ego. U wszystkich 11 pacjentów otrzymujących trzy różne dawki zaobserwowano wzrost aktywności enzymu, przy czym u pacjenta leczonego najdłużej wysokie poziomy enzymu utrzymywały się przez ponad rok. Co istotne, poziomy enzymu były znacznie powyżej normy, wykazując wyraźną zależność między dawką a ilością wyprodukowanego enzymu.
Terapia pozwoliła 6 z 11 pacjentów na zaprzestanie regularnej terapii zastępczej enzymami/ERT po spełnieniu określonych kryteriów klinicznych. Nawet po odstawieniu ERT pacjenci utrzymywali stabilne poziomy lyso-Gb3, toksycznej substancji, która zwykle gromadzi się w przebiegu choroby Fabry'ego. Sugeruje to, że jednorazowa terapia genowa może potencjalnie zastąpić konieczność dożywotnich, cotygodniowych wlewów u niektórych pacjentów.
Choć terapia wydaje się obiecująca, UniQure wstrzymało podawanie nowych dawek w grupach średniej i wysokiej dawki, aby ocenić pewne kwestie bezpieczeństwa. U dwóch pacjentów w grupie średniej dawki wystąpiły wysokie poziomy enzymów wątrobowych, zaklasyfikowane jako toksyczność ograniczająca dawkę, choć obaj odpowiedzieli na leczenie steroidami. Inne wcześniej zgłaszane poważne zdarzenia w grupie wysokiej dawki obejmowały ból w klatce piersiowej i udar, choć niektóre uznano za niezwiązane z badaną substancją.
UniQure (NASDAQ:QURE) opracowuje terapie dla pacjentów cierpiących na rzadkie oraz inne poważne choroby w Stanach Zjednoczonych.
Zastrzeżenie: Treść tego artykułu odzwierciedla wyłącznie opinię autora i nie reprezentuje platformy w żadnym charakterze. Niniejszy artykuł nie ma służyć jako punkt odniesienia przy podejmowaniu decyzji inwestycyjnych.
Może Ci się również spodobać
Zamówienia na chipy zaczynają wiązać kapitał
30 bilionów rynek pracy wiedzy, 30 bilionów rynek konsumpcyjny -- Ogarnięcie ery wnioskowania AI
Morgan Stanley uważa, że AI zrewolucjonizuje rynek pracy wiedzy o wartości 20-30 bilionów dolarów oraz rynek konsumencki o wartości 30 bilionów dolarów, a wydatki przedsiębiorstw na AI mogą osiągnąć 800 miliardów dolarów do 2027 roku. Modele open-source obniżają ceny tokenów, powodując eksplozję zapotrzebowania; wiele ścieżek monetyzacji oferuje zwrot na poziomie 25%-50%. Globalna pojemność obliczeniowa wzrośnie z 35 GW do 145 GW, lecz ograniczenia energetyczne i regulacyjne staną się najważniejszymi fizycznymi barierami w kolejnym etapie.
Morgan Stanley: sektor półprzewodników osiągnie dno jesienią!
Fundusze hedgingowe agresywnie stawiają na wzrost jena: obstawiają wybicie powyżej poziomu 150 do końca roku, celując w 140.
Fundusze hedgingowe obstawiają, że kurs dolara do jena spadnie poniżej 150 przed końcem roku.
Ceny krypto
Więcej
