Nakakuha ang Disc Medicine ng Kumpletong Tugon na Liham mula sa FDA para sa Bitopertin para sa Paggamot ng EPP
- Kinikilala ng FDA na ang AURORA at BEACON ay nagbigay ng sapat na ebidensya na ang bitopertin ay makabuluhang nagpapababa ng PPIX at may malakas na mekanistiko at biyolohikal na posibilidad na sumusuporta sa paggamit ng PPIX biomarker sa protoporphyria
- Ipinahiwatig ng FDA na kailangan nilang makita ang mga resulta ng kasalukuyang Phase 3 APOLLO study bago magpasya
- Ang kasalukuyang Phase 3 APOLLO study ay may potensyal na magsilbing batayan para sa tradisyunal na pag-apruba; inaasahan ang pangunahing datos sa Q4 2026
WATERTOWN, Mass., Pebrero 13, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Inanunsyo ng Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), isang biopharmaceutical na kumpanya na nakatutok sa pagtuklas, pag-unlad, at komersyalisasyon ng mga makabagong lunas para sa mga pasyenteng may malulubhang sakit sa dugo, na ngayong araw ay naglabas ang U.S. Food and Drug Administration (FDA) ng Complete Response Letter (CRL) para sa New Drug Application (NDA) ng bitopertin bilang lunas para sa mga pasyenteng may erythropoietic protoporphyria (EPP). Ang bitopertin ay sinusuri para sa pinabilis na pag-apruba at bilang bahagi ng Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) pilot program.
Ang pinabilis na pag-apruba ay nakabase sa (1) kung may ebidensya ng epekto sa iminungkahing surrogate endpoint (% pagbabago sa whole blood metal-free PPIX) at (2) kung ang iminungkahing surrogate endpoint, kabilang ang laki ng pagbabago, ay makatuwirang malamang na maghudyat ng klinikal na benepisyo. Sa unang punto, sumang-ayon ang FDA na ang AURORA at BEACON ay nagbigay ng sapat na ebidensya na ang bitopertin ay makabuluhang nagpapababa ng whole blood metal-free PPIX. Sa ikalawa, batay sa pagsusuri ng mga resulta ng AURORA at BEACON, napagpasyahan ng FDA na hindi ipinakita ng mga pagsubok ang ebidensya ng ugnayan sa pagitan ng porsyento ng pagbabago sa PPIX at mga endpoint na nakabatay sa pagkakalantad sa sikat ng araw, gaya ng nasusukat sa mga pagsubok, sa kabila ng matibay na mekanistiko at biyolohikal na posibilidad na sumusuporta sa paggamit ng PPIX biomarker sa protoporphyria. Ipinahiwatig ng FDA na ang mga resulta ng APOLLO study ay maaaring magsilbing ebidensya para suportahan ang tradisyunal na pag-apruba.
"Kami ay nakatuon sa paghahatid ng bitopertin sa mga pasyente, batid kung gaano ito kahalaga bilang potensyal na therapy na maaaring magbago ng sakit para sa komunidad ng EPP. Bagama't hindi nagbunga ang aming mga pagsisikap na gamitin ang mga pinabilis na daan upang mabilis na maihatid ang bitopertin sa mga pasyente, patuloy naming tinutugis ang lahat ng paraan para suportahan ang pag-apruba ng FDA," ayon kay John Quisel, J.D., Ph.D., Pangulo at Punong Tagapagpaganap ng Disc Medicine. "Ang CRL ay magpapaliban sa posibleng pag-apruba ng bitopertin, ngunit kami ay kumpiyansa sa kasalukuyang APOLLO trial, kung saan nakikita namin ang napakainit na pagtanggap mula sa komunidad ng EPP. Ang kumpiyansa sa aming produkto at programa ang gumagabay sa aming pamamaraan, at patuloy kaming makikipagtulungan nang malapitan sa FDA upang suportahan ang kanilang pagsusuri."
Naniniwala ang Disc na ang isyung inilahad ay madaling matutugunan, dahil ang APOLLO study ay matagal nang isinasagawa at inaasahan ang pangunahing datos sa Q4. Plano ng Disc na humiling ng Type A meeting upang suriin ang aming pamamaraan sa FDA. Isang blinded sample size re-estimation ng APOLLO study ang isinagawa noong Enero at walang kinakailangang pagbabago sa sample size batay sa pagsusuri ng istatistika. Mayroong malaking sigasig mula sa mga pasyente at doktor sa APOLLO trial, dahilan upang makumpleto ng Disc ang enrollment ng trial noong Marso 2026, ilang buwan nang mas maaga kaysa inaasahan. Sa pagtatapos ng APOLLO, magsusumite ang Disc ng tugon sa CRL at umaasa ng napapanibagong desisyon mula sa FDA pagsapit ng kalagitnaan ng 2027. Ang Disc ay may tinatayang $791 milyon noong Disyembre 31, 2025 sa hindi pa na-audit na cash, cash equivalents, at marketable securities at nananatiling may gabay na magbibigay ng runway hanggang 2029.
Magho-host ang Disc Medicine ng tawag para sa mga investor sa ganap na 8 am ET sa Martes, Pebrero 17
Ang kopya ng CRL ay isasama sa isang Form 8-K na isusumite sa Securities and Exchange Commission, na magiging maa-access sa ir.discmedicine.com.
Tungkol sa Bitopertin
Ang Bitopertin ay isang investigational, clinical-stage, orally administered inhibitor ng glycine transporter 1 (GlyT1) na idinisenyo upang i-modulate ang heme biosynthesis. Ang GlyT1 ay isang membrane transporter na makikita sa mga umuunlad na pulang selula ng dugo at kinakailangan upang magbigay ng sapat na glycine para sa heme biosynthesis at suportahan ang erythropoiesis. Ipinapaunlad ng Disc ang bitopertin bilang potensyal na lunas para sa iba't ibang sakit sa dugo kabilang ang erythropoietic porphyrias, kung saan maaari itong maging unang therapy na tunay na nakakaapekto sa sakit. Ang Bitopertin ay pinag-aralan na sa maraming clinical trial sa mga pasyente ng EPP, kabilang ang Phase 2 open-label BEACON trial, ang Phase 2 double-blind, placebo-controlled AURORA trial, isang open-label extension HELIOS trial, at ang confirmatory Phase 3 double-blind, placebo-controlled APOLLO trial.
Ang Bitopertin ay isang investigational agent at hindi pa aprubadong gamitin bilang therapy saan mang hurisdiksyon sa buong mundo. Nakuha ng Disc ang global rights sa bitopertin sa ilalim ng lisensya mula sa Roche noong Mayo 2021.
Tungkol sa Disc Medicine
Ang Disc Medicine (NASDAQ:IRON) ay isang biopharmaceutical na kumpanya na nakatuon sa pagtuklas, pag-unlad, at komersyalisasyon ng mga makabagong lunas para sa mga pasyenteng may malulubhang sakit sa dugo. Bumubuo kami ng portfolio ng mga makabago at potensyal na first-in-class na therapeutic candidates na naglalayong tugunan ang malawak na hanay ng mga sakit sa dugo sa pamamagitan ng pag-target sa pangunahing mga biological pathway ng red blood cell biology, partikular ang heme biosynthesis at iron homeostasis. Para sa karagdagang impormasyon, mangyaring bisitahin ang .
Disclaimer: Ang nilalaman ng artikulong ito ay sumasalamin lamang sa opinyon ng author at hindi kumakatawan sa platform sa anumang kapasidad. Ang artikulong ito ay hindi nilayon na magsilbi bilang isang sanggunian para sa paggawa ng mga desisyon sa investment.
Baka magustuhan mo rin
Sa pagtingin sa nakalipas na 100 taon ng kasaysayan, hinulaan ng Deutsche Bank: "Tapos na ang huling pagbagsak ng US stock ngayong taon"
Ang Deutsche Bank ay tumukoy sa halos isang daang taong datos ng merkado upang ipakita na ang Oktubre 27 ay karaniwan nang huling mababang punto ng S&P 500 index sa loob ng taon, at pagkatapos nito ay nagsisimula ang “Christmas rally” nang tuloy-tuloy. Ang galaw ng merkado sa 2026 ay lubos na angkop sa makasaysayang script ng midterm election year—ang index ay tumama sa bagong all-time high noong Mayo, ngunit halos limang buwan itong nanatiling hindi gumalaw. Sa paglapit ng countdown sa eleksyon nitong Nobyembre 3, ang sabayang epekto ng seasonal at election cycle trend ay bumubuo ng bihirang resonance window.
Malalakas na performance ang nagpasiklab ng interes sa chip, tumaas ng 8% ang SK Hynix, sumulong ng 6% ang Korean stock market, at nanguna ang Kioxia sa Nikkei Index na umangat ng 10%.
Tumaas ng 0.8% ang MSCI Asia Pacific Index noong Miyerkules, nanguna ang Korea Composite Index na tumaas ng higit sa 6%, na pinangunahan ng malakas na performance ng SK Hynix na nagdala sa buong semiconductor sector na lumakas. Umakyat ng 10.43% ang Kioxia, at sabay-sabay na tumaas ang mga chip stocks tulad ng Ibiden, Taiyo Yuden, Murata, Renesas, at iba pa. Nagulat ang Reserve Bank of New Zealand sa pag-pause ng pagtaas ng interest rate, bumagsak ng higit sa 1% ang NZD, at laban sa AUD ay naitala ang pinakamalaking pagbaba sa isang araw mula 2017. Bumawi ang Brent crude ng 1.6%, at bahagyang bumaba ang ginto sa mga $4045 kada onsa.
NXPI.US Q3 conference call: Tinaas ang target sa data center sa $1 bilyon, inaasahan ang double-digit growth at 60% gross margin sa 2027
Ang kita ng NXP para sa Q3 ay $3.79 bilyon, tumaas ng 19% kumpara sa nakaraang taon; unang beses lumampas sa $2 bilyon ang automotive segment, at ang SDV ay may taunang kita na higit sa $1.5 bilyon. Inaprubahan din ang karagdagang $5 bilyon na awtorisasyon para sa share buyback, kaya't umabot na sa $6.3 bilyon. Ang guidance para sa Q4 ay $3.85 bilyon.
Mga presyo ng crypto
Higit pa
