Capricor anjlok setelah panel FDA memilih menentang terapi penyakit jantung Duchenne

Menambahkan komentar eksekutif pada paragraf 8,9

Oleh Christy Santhosh

30 Juli (Reuters) - Saham Capricor Therapeutics CAPR.O turun 50% pada perdagangan pagi pada Kamis setelah panel ahli FDA di AS memberikan suara menentang data efektivitas terapi sel untuk kondisi jantung terkait Duchenne muscular dystrophy.

Pada Rabu malam, panel memberikan suara sembilan lawan tiga menentang deramiocel, sejalan dengan kekhawatiran staf FDA bahwa perusahaan belum memberikan bukti yang cukup atas efektivitas terapi, sekaligus mempertanyakan perubahan analisis utama setelah studi tahap akhir selesai.

Saham Capricor sudah turun lebih dari 66% hingga penutupan terakhir sejak staf Food and Drug Administration menyampaikan kekhawatiran tentang kandidat terapi utama perusahaan ini dalam dokumen pengarahan pada Senin. Kapitalisasi pasar perusahaan sekitar $380 juta pada penutupan Rabu.

Anggota panel yang memberikan suara menentang deramiocel menyebut bukti manfaat jantung tidak meyakinkan, data yang hilang, dan ketidakpastian apakah ukuran fungsi jantung dalam studi mencerminkan manfaat signifikan bagi pasien.

Mereka menyatakan uji coba yang lebih besar dan lebih lama dengan tujuan akhir yang berbeda mungkin bisa memberikan bukti lebih jelas tentang apakah terapi ini mempertahankan fungsi.

FDA mengandalkan rencana analisis lama yang belum ditandatangani, kata CEO Capricor Linda Marbán, dengan berargumen bahwa hal itu "membatasi seluruh pertemuan menjadi diskusi mengenai rencana statistik mana yang benar, model imputasi mana yang benar, dan bagaimana data harus dilihat untuk satu atau dua pasien."

Marbán mengatakan fokus tersebut mengabaikan keseluruhan bukti dan dampak terhadap orang dengan DMD dan keluarga mereka.

Analis Cantor Fitzgerald Kristen Kluska mengatakan staf FDA yang memimpin pertemuan tampak "sangat negatif sepanjang pembicaraan dan memasuki pertemuan ini dengan niat untuk menolak permohonan".

Tahun lalu, FDA telah menolak untuk menyetujui terapi ini dan meminta data tambahan setelah menyatakan perawatan tersebut tidak memenuhi persyaratan efikasi.

"Kami tetap fokus bekerja dengan FDA untuk menuju kemungkinan persetujuan" sebelum batas waktu keputusan, kata Capricor dalam pernyataan.

Lembaga ini diharapkan mengumumkan keputusannya sebelum 22 Agustus.

(Peliputan oleh Christy Santhosh di Bengaluru; Penyuntingan oleh Leroy Leo)

((Christy.Santhosh@thomsonreuters.com;))