Trois revers en une semaine ! Le médicament DM1 de Novartis (NVS.US) n’a pas atteint l’objectif principal lors de l’essai clinique de phase III

Selon l’application Zhihui Finance, Novartis (NVS.US) a subi son troisième revers clinique en une semaine. Ce mardi, le groupe pharmaceutique suisse a annoncé que son médicament expérimental injectable del-desiran, destiné au traitement de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1, une maladie rare d’atrophie musculaire), n’a pas atteint le critère principal dans l’étude de phase III HARBOR.

Les données indiquent qu’il n’y a pas eu d’amélioration statistiquement significative du temps d’ouverture de la main en vidéo (vHOT) des patients par rapport au placebo. Novartis a indiqué que des signes d’activité clinique ont été observés sur les critères secondaires et lors des analyses exploratoires, la sécurité étant globalement cohérente avec les données antérieures. L’entreprise analysera les données complètes et déterminera la suite du développement après concertation avec les autorités de régulation.

Le del-desiran est le médicament clé obtenu par Novartis lors du rachat d’Avidity Biosciences pour 12 milliards de dollars. Il était auparavant considéré comme un médicament à fort potentiel de blockbuster. L’échec de cet essai survient alors que Novartis est confronté à la plus grande vague d’expiration de brevets de son histoire, ce qui porte un nouveau coup à ses efforts pour trouver de nouvelles sources de croissance.

La semaine dernière, Novartis a annoncé que son médicament cardiovasculaire pelacarsen, destiné au traitement des maladies cardiovasculaires (CVD) associées à une élévation de la lipoprotéine(a) (Lp(a)), n’a pas atteint le critère principal de réduction du risque d’événements cardiovasculaires dans l’étude de phase III Lp(a)HORIZON. Selon la société, bien que le taux de lipoprotéine(a) ait diminué, le médicament n’a pas réduit de manière significative les décès cardiovasculaires, les crises cardiaques ou les AVC par rapport au groupe placebo.

Également la semaine dernière, Novartis a annoncé avoir interrompu en urgence huit essais de thérapies expérimentales ciblant les maladies auto-immunes et neurologiques, suite au décès de trois patients. Ce traitement expérimental, appelé thérapie par cellules T à récepteur antigénique chimérique (CAR-T), consiste à modifier les cellules immunitaires des patients afin qu’elles reconnaissent des cibles spécifiques et détruisent les cellules cancéreuses.

Un porte-parole de Novartis a déclaré que, suite à la découverte de trois décès dus à des réactions immunitaires graves, la société avait temporairement suspendu les études concernées. On ne sait pas encore à quelle date précise ces décès sont survenus. Selon le porte-parole, l’entreprise procède à « un examen complet des événements de sécurité observés » et a qualifié cette réaction immunitaire mortelle de risque de sécurité connu de la thérapie CAR-T. La société a également indiqué qu’elle travaille en collaboration avec les comités de sécurité indépendants qui supervisent les essais suspendus, et partage les informations connues avec les autorités réglementaires.