Zevra publie quatre ans de données en vie réelle sur l'accès précoce aux États-Unis pour MIPLYFFA dans la maladie de Niemann-Pick de type C
Reuters2026/08/03 11:42- Zevra Therapeutics a publié des données réelles sur quatre ans issues de son programme d'accès précoce américain pour MIPLYFFA (arimoclomol) dans la maladie de Niemann-Pick de type C.
- Les résultats ont été présentés sous la forme d'une publication revue par des pairs dans une revue scientifique, et non lors d'une future conférence.
- Les résultats ont indiqué que l'état général de la maladie chez les patients est resté globalement stable au fil du temps dans la pratique clinique courante, y compris chez les adultes.
- Les observations de sécurité étaient conformes au profil établi du traitement, soutenant la poursuite de son utilisation en association avec le miglustat chez les patients éligibles.
- Ce rapport renforce le positionnement commercial du produit suite à son autorisation aux États-Unis en 2024, tandis qu'une demande est en cours d'examen dans l'UE.
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