За тиждень тричі зазнала поразки! Ліки DM1 від Novartis (NVS.US) не досягли основної кінцевої точки у третьій фазі клінічних випробувань

За даними Zhihu Finance APP, компанія Novartis (NVS.US) протягом лише одного тижня пережила вже третю невдачу у клінічних випробуваннях. У вівторок швейцарська фармацевтична компанія повідомила, що її експериментальний ін'єкційний препарат del-desiran для лікування дистрофії м'язів типу 1 (DM1, рідкісного захворювання з атрофією м'язів) не досяг головної кінцевої точки у III фазі дослідження HARBOR.

Дані показують, що порівняно з плацебо, час розкриття руки на відео (vHOT) у пацієнтів не покращився статистично значуще. У Novartis зазначили, що у дослідженні спостерігалися ознаки клінічної активності за вторинними кінцевими точками та під час експлоративного аналізу, а профіль безпеки загалом відповідав раніше отриманим даним. Компанія планує провести повний аналіз усіх даних і визначити подальші кроки щодо розробки після консультацій із регуляторними органами.

del-desiran є основним препаратом, який Novartis отримала у рамках угоди з придбання Avidity Biosciences за 12 мільярдів доларів і раніше вважалася потенційним блокбастером. Провал випробування цього препарату ще більше ускладнив зусилля Novartis з пошуку нових джерел зростання у той час, коли компанія наближається до найбільшого у своїй історії патентного обриву.

Минулого тижня Novartis також повідомила, що її кардіологічний препарат pelacarsen для лікування серцево-судинних захворювань (CVD), пов'язаних з підвищенням ліпопротеїну(a) (Lp(a)), у III фазі дослідження Lp(a)HORIZON не досяг основної кінцевої точки по зниженню ризику серцево-судинних подій. У компанії зазначили, що хоч рівень ліпопротеїну(a) знизився, препарат не призвів до значного скорочення випадків серцево-судинної смерті, серцевих нападів або інсультів порівняно з плацебо-групою.

У той же час минулого тижня Novartis оголосила про екстрену зупинку восьми клінічних випробувань експериментальних терапій для аутоімунних і нервових захворювань після смерті трьох пацієнтів. Цей експериментальний підхід відомий як імунотерапія на основі CAR-T (клітини з химерним антигенним рецептором), яка полягає у модифікації імунних клітин пацієнта для розпізнавання певних цілей і знищення ракових клітин.

Представник Novartis повідомив, що після отримання інформації про три смертельних випадки внаслідок важкої імунної реакції компанія тимчасово призупинила відповідні дослідження. На даний момент точний час настання цих випадків невідомий. За словами речника, зараз компанія проводить ґрунтовний перегляд усіх зафіксованих подій безпеки й описує цю летальну імунну реакцію як відому небезпеку імунотерапії CAR-T. Компанія також співпрацює з незалежними комітетами безпеки, що наглядають за призупиненими випробуваннями, і передає відому інформацію регуляторним органам.