Три поражения за неделю! Клиническое испытание III фазы препарата для DM1 от Novartis (NVS.US) не достигло основной конечной точки.

По данным приложения Zhihu Finance, компания Novartis (NVS.US) за одну неделю столкнулась уже с третьей неудачей на клинических испытаниях. Во вторник швейцарская фармацевтическая фирма заявила, что её экспериментальный инъекционный препарат del-desiran для лечения миотонической дистрофии I типа (DM1, редкое заболевание, вызывающее мышечную дистрофию) не достиг основной конечной точки в исследовании III фазы HARBOR.

Результаты показали, что по сравнению с плацебо не было статистически значимого улучшения времени разжатия кисти на видео (vHOT) у пациентов. Novartis отметила, что в исследовании были зафиксированы признаки клинической активности по вторичным и исследовательским конечным точкам, а профиль безопасности в целом соответствовал ранее полученным данным. Компания намерена провести дальнейший анализ полного объёма данных и определить дальнейшие шаги по развитию препарата после консультаций с регулятивными органами.

Del-desiran является ключевым препаратом, приобретённым Novartis в рамках сделки по покупке Avidity Biosciences за 12 миллиардов долларов и ранее считался потенциальным блокбастером. Неудача в испытаниях этого препарата нанесла дополнительный удар по усилиям Novartis по поиску новых источников роста в то время, когда компания сталкивается с крупнейшим за свою историю патентным обрывом.

На прошлой неделе Novartis сообщила, что её сердечный препарат pelacarsen для лечения сердечно-сосудистых заболеваний (CVD), связанных с повышенным уровнем липопротеина(a) (Lp(a)), в исследовании III фазы Lp(a)HORIZON не достиг основной конечной точки по снижению риска сердечно-сосудистых событий. Компания отметила, что, несмотря на снижение уровня липопротеина(a), препарат не показал значительного уменьшения числа случаев сердечно-сосудистой смерти, инфаркта миокарда или инсульта по сравнению с плацебо.

Также на прошлой неделе Novartis объявила о срочной приостановке восьми клинических испытаний экспериментальной терапии для лечения аутоиммунных и неврологических заболеваний после смерти трёх пациентов. Эта экспериментальная терапия называется CAR-T (иммунотерапия с использованием химерного антигенного рецептора Т-клеток) и работает путём модификации иммунных клеток пациента для распознавания определённых целей и уничтожения раковых клеток.

Представитель Novartis сообщил, что компания временно приостановила соответствующие исследования после получения сведений о трёх смертельных случаях, вызванных тяжёлыми иммунными реакциями. Пока неизвестно, когда именно произошли эти летальные случаи. Представитель отметил, что компания “проводит всесторонний анализ выявленных случаев безопасности” и охарактеризовал такую смертельную иммунную реакцию как известный риск терапии CAR-T. Также компания сообщила, что сотрудничает с независимым комитетом по безопасности, который контролирует приостановленные исследования, и делится имеющейся информацией с регулятивными органами.