Zevra опубликовала четырехлетние данные по раннему доступу к MIPLYFFA в США в реальных условиях при болезни Неймана-Пика типа C
Reuters2026/08/03 11:42- Zevra Therapeutics опубликовала четырёхлетние данные из реальной клинической практики по своей американской программе раннего доступа к MIPLYFFA (arimoclomol) при болезни Ниманна-Пика типа C.
- Результаты были представлены в виде публикации в рецензируемом научном журнале, а не как будущий доклад конференции.
- Выводы показали, что общая клиническая картина пациентов оставалась в целом стабильной со временем в условиях рутинной медицинской практики, включая взрослых пациентов.
- Наблюдения по безопасности совпадали с уже установленным профилем терапии, что поддерживает дальнейшее применение препарата совместно с miglustat у соответствующих пациентов.
- Отчёт усиливает коммерческое позиционирование продукта после получения разрешения на использование в США в 2024 году, при этом заявка на одобрение в ЕС находится на рассмотрении.
Дисклеймер: содержание этой статьи отражает исключительно мнение автора и не представляет платформу в каком-либо качестве. Данная статья не должна являться ориентиром при принятии инвестиционных решений.
Вам также может понравиться

Доход TSMC в августе достиг 514,8 миллиардов тайваньских долларов, установив новый рекорд, что на более чем 53% выше по сравнению с прошлым годом.
С января по август 2026 года совокупная выручка TSMC составила примерно 3.38687 триллиона новых тайваньских долларов, что на 39,3% больше по сравнению с аналогичным периодом 2025 года (примерно 2.432 триллиона новых тайваньских долларов). В абсолютном выражении доход за первые восемь месяцев увеличился более чем на 950 миллиардов новых тайваньских долларов по сравнению с прошлым годом, что является значительным масштабом.
Вчера чистый приток spot Ethereum ETF в США составил 34,7 миллиона долларов.