Ação dos EUA: uniQure cai acentuadamente em 29 de setembro devido a dados de 48 meses decepcionantes, objetivo primário não atingido e preocupações com segurança

Análise sobre a forte queda da uniQure em 29 de setembro

Palavras-chave: dados de 48 meses decepcionantes, desfecho primário não significativo, preocupações com segurança

1. Em 29 de setembro, a empresa divulgou dados de quatro anos do AMT-130. Nos 12 pacientes que receberam doses elevadas, a progressão da doença medida pelo cUHDRS foi retardada em 44% após 48 meses, mas o desfecho primário não atingiu significância estatística (p = 0,144), resultado inferior ao dos dados de 36 meses, o que enfraquece a certeza sobre a durabilidade do efeito.

2. Em 29 de setembro, os dados externos de controle atualizados apresentaram muitas lacunas e viés de sobreviventes; embora análises posteriores tenham recuperado a significância estatística, estes não correspondem à análise primária pré-definida. Além disso, cinco pacientes apresentaram eventos graves de inflamação do sistema nervoso central, todos já recuperados.

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