Linia neuroimmunologiczna Novartis (NVS.US) z mieszanymi wynikami: śmierć pacjenta doprowadziła do zawieszenia badań klinicznych CAR-T, natomiast późna faza badań klinicznych doustnego leku na MS zakończyła się sukcesem.

Według informacji podanych przez aplikację Zhihui Finance, Novartis (NVS.US) doświadcza obecnie skrajnych emocji w obszarze neurologii i chorób autoimmunologicznych: firma wstrzymała nagle osiem badań klinicznych terapii CAR-T z powodu śmierci trzech pacjentów; jednocześnie jednak jej doustny lek na stwardnienie rozsiane (MS), remibrutinib, osiągnął pozytywne wyniki w późnej fazie badań klinicznych.

Awaryjne wstrzymanie badań CAR-T

Pod koniec sierpnia Novartis zawiesił osiem eksperymentalnych badań klinicznych terapii ukierunkowanych na choroby autoimmunologiczne i układu nerwowego, po śmierci trzech pacjentów. Ta eksperymentalna terapia znana jest jako terapia komórkami T z chimerowym receptorem antygenowym (CAR-T). Terapia CAR-T polega na modyfikacji komórek odpornościowych pacjenta tak, by rozpoznawały określone cele i niszczyły komórki nowotworowe.

Rzecznik szwajcarskiej firmy farmaceutycznej poinformował, że po uzyskaniu informacji o trzech przypadkach zgonów z powodu poważnej reakcji immunologicznej, firma tymczasowo przerwała związane z tym badania. Obecnie nie wiadomo dokładnie, kiedy doszło do tych zgonów.

Przedstawiciel Novartis dodał, że firma „prowadzi kompleksowy przegląd zaobserwowanych incydentów bezpieczeństwa” i opisał tę śmiertelną reakcję immunologiczną jako znane ryzyko terapii CAR-T. Novartis współpracuje również z niezależnymi komisjami ds. bezpieczeństwa nadzorującymi zawieszone badania i dzieli się znanymi informacjami z organami regulacyjnymi.

Zgodnie z doniesieniami, Bristol-Myers Squibb (BMY.US) również prewencyjnie wstrzymał podobne badania nad terapią CAR-T w leczeniu chorób autoimmunologicznych.

Przełom dla doustnego leku na stwardnienie rozsiane

Jednak w innym obszarze Novartis odniósł sukces. Opracowany przez spółkę eksperymentalny doustny lek na stwardnienie rozsiane zakończył pomyślnie dwa późne badania kliniczne i ma szansę stać się nowatorską terapią doustną dla tej autoimmunologicznej choroby ośrodkowego układu nerwowego.

Novartis ogłosił we wtorek, że badania wykazały niższy wskaźnik nawrotów i liczbę zmian w mózgu u pacjentów leczonych remibrutinibem w porównaniu do pacjentów przyjmujących teriflunomid, a także brak sygnałów bezpieczeństwa dotyczących wątroby.

Lek ten może zapewnić Novartis nową doustną opcję terapeutyczną w leczeniu stwardnienia rozsianego i stać się następcą produktu z serii Kesimpta. Wyniki te umacniają także perspektywy rynkowe inhibitorów BTK, leków mających na celu tłumienie szkodliwych reakcji immunologicznych. Wcześniej podobne preparaty Sanofi i Merck nie przewyższyły teriflunomidu pod względem wskaźnika nawrotów w późnych badaniach. Lek ten może również zaostrzyć konkurencję z firmą Roche.

Novartis planuje złożyć wniosek o rejestrację remibrutinibu w leczeniu stwardnienia rozsianego na całym świecie, a szczegółowe wyniki zostaną przedstawione jeszcze w tym roku podczas konferencji medycznej w Toronto. Obecnie lek ten został już zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych i Europie do leczenia przewlekłej spontanicznej pokrzywki, choroby skóry charakteryzującej się nawracającą pokrzywką.