FDA opóźnia lek Disc Medicine na rzadką chorobę

Disc Medicine Inc. (NASDAQ:IRON) akcje zamknęły się w piątek około 22% niżej, ponieważ spółka mierzy się z przeszkodami regulacyjnymi w postaci Complete Response Letter (CRL) od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) w sprawie swojego leku bitopertin. We wtorek akcje notowane są wyżej.

Bitopertin był rozpatrywany w ramach przyspieszonej procedury zatwierdzania oraz jako część pilotażowego programu Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV).

W styczniu recenzenci FDA odłożyli swoją decyzję dotyczącą bitopertinu o około dwa tygodnie, do 10 lutego.

Regulatorzy zakwestionowali, czy „czas bez bólu na słońcu”, drugorzędowy punkt końcowy w badaniach, jest statystycznie wiarygodną miarą skuteczności, czy też dane biomarkerowe mogłyby zamiast tego wspierać zatwierdzenie leku.

Blokada FDA

FDA wydała CRL dla wniosku o rejestrację bitopertinu firmy Disc Medicine, który jest przeznaczony do leczenia erytropoetycznej protoporfirii (EPP), rzadkiej choroby powodującej ekstremalną wrażliwość na światło słoneczne.

Agencja stwierdziła, że choć badania kliniczne dostarczyły dowodów na skuteczność leku w obniżaniu poziomu całkowitej wolnej od metali PPIX we krwi, nie wykazały one wyraźnego powiązania z korzyściami klinicznymi, co opóźniło proces zatwierdzania.

Spółka poinformowała w piątek, że przyspieszone zatwierdzenie zależy od tego, czy istnieją dowody wpływu na proponowany punkt końcowy zastępczy (% zmiana poziomu wolnej od metali PPIX we krwi) oraz czy proponowany punkt końcowy zastępczy, w tym skala zmiany, jest z dużym prawdopodobieństwem predyktorem korzyści klinicznych.

W pierwszym punkcie FDA zgodziła się, że badania AURORA i BEACON dostarczyły wystarczających dowodów na to, że bitopertin znacząco obniża poziom wolnej od metali PPIX we krwi.

W drugim, na podstawie przeglądu wyników AURORA i BEACON, FDA stwierdziła, że badania nie wykazały dowodów na powiązanie między procentową zmianą PPIX a punktami końcowymi związanymi z ekspozycją na światło słoneczne, pomimo silnych przesłanek mechanistycznych i biologicznych na rzecz stosowania biomarkera PPIX w protoporfirii.

FDA wskazała, że wyniki badania APOLLO mogą posłużyć jako dowód wspierający tradycyjne zatwierdzenie.

W odpowiedzi na CRL, Disc Medicine wyraziła pewność co do trwającego badania APOLLO, którego dane główne spodziewane są w czwartym kwartale 2026 roku.

Spółka planuje wystąpić o spotkanie typu A z FDA, by omówić kolejne kroki. Disc posiada środki pieniężne w wysokości około 791 milionów dolarów na dzień 31 grudnia 2025 r. oraz zapowiada płynność finansową do 2029 roku.

Analiza techniczna

Obecnie akcje notowane są 4,4% powyżej swojej 20-dniowej prostej średniej kroczącej (SMA) i 2,2% poniżej 100-dniowej SMA, co wskazuje na pewną krótkoterminową siłę, ale potencjalny opór na dłuższych średnich. W ciągu ostatnich 12 miesięcy akcje wzrosły o 2,42% i obecnie są bliżej swoich 52-tygodniowych maksimów niż minimów, co sugeruje stosunkowo silne wyniki.

RSI znajduje się na neutralnym poziomie, co oznacza, że akcje nie są obecnie ani wykupione, ani wyprzedane. Tymczasem MACD jest poniżej swojej linii sygnału, co wskazuje na presję spadkową na akcje.

Kombinacja neutralnego RSI i niedźwiedziego MACD wskazuje na mieszane momentum dla Disc Medicine na ten moment.

• Kluczowy opór: 60,00 $
• Kluczowe wsparcie: 55,00 $

Konsensus analityków i ostatnie działania: Akcje mają rekomendację Kupuj z średnim celem cenowym 102,00 $. Ostatnie ruchy analityków obejmują:

• Wells Fargo: Nadwaga (Podnosi cel do 109 $)
• Truist Securities: Kupuj (Podnosi cel do 114 $)
• Stifel: Kupuj (Cel 125 $)

IRON – zachowanie kursu: Akcje Disc Medicine wzrosły o 4,40% do 58,41 $ podczas wtorkowej sesji przedsesyjnej.

Zdjęcie: Tada Images via Shutterstock