Dalawang beses na nadapa sa loob ng isang linggo! Ang makabagong gamot sa sakit sa puso ng Novartis (NVS.US) ay nabigo sa Phase III, malaking pagbaba sa presyo ng stock; nadamay din ang Amgen (AMGN.US).

Nabatid ng app ng Zhihui Caijing na muling naranasan ng Swiss na higanteng pharmaceutical na Novartis (NVS.US) ang pagkabigo sa klinikal na pagsubok—sa loob ng isang linggo, pangalawang mahalagang kandidato nilang gamot ang nabigo sa huling bahagi ng pag-aaral. Ang nabigong gamot ngayon ay ang potensyal na bituing pang-gamot sa puso na pelacarsen.

Ayon sa mga ulat, tunay ngang pina-baba ng gamot na ito ang antas ng lipoprotein(a)—isang pangunahing cardiovascular risk indicator na karamihan ay dulot ng genes at nakaapekto sa halos isang ikalimang bahagi ng populasyon. Gayunpaman, inihayag ng Novartis nitong Biyernes ng gabi na bagama’t bumaba ang lipoprotein(a) levels, hindi naman nito napababa nang signipikante ang cardiovascular deaths, heart attack, o stroke events kung ikukumpara sa placebo group.

Binigyan nito ng matinding dagok ang pag-asa ng industriya na magbubukas ang gamot ng bagong landas sa pagpigil ng cardiovascular diseases. Ilang araw lang ang nakalipas, pansamantalang sinuspinde rin ng Novartis ang isang experimental cell therapy para sa autoimmune diseases matapos mamatay ang tatlong pasyente.

Dahil sa balitang ito, bumagsak ng mahigit 7% ang stocks ng Novartis sa US pagkatapos ng regular trading nitong nakaraang Biyernes. Maging ang Amgen (AMGN.US), na gumagawa rin ng katulad na gamot sa puso, ay bumaba rin ang presyo ng stocks ng halos 6% sa after-hours trading noong Biyernes.

Sinabi ni Jefferies analyst Michael Leuchten: “Ginagawang duda ng resulta na ito kung maaari talagang magdulot ng klinikal na benepisyo sa puso ang alinmang therapy na nagpapababa ng lipoprotein(a).” Dagdag pa niya, maaaring sobra ang naging negatibong reaksyon ng merkado, dahil kahit magtagumpay ang pagsubok, may mga tanong pa rin kung sino ang tunay na makikinabang at paano ito makikipagkumpetensya sa ibang gamot.

Umaasa ang Novartis na ang serye ng mga bagong gamot ang magiging sandigan ng paglago nito, lalo na’t ilang major na produkto ng kumpanya ay malapit nang mapaso ang patent. Sinabi ng CEO na si Vas Narasimhan na kung magiging maganda ang resulta ng huling pagsubok, posible nilang itaas ang taunang growth forecast ng benta bago mag-2030 mula 5% hanggang 6%.

Ang kasunod na critical na yugto sa R&D ng Novartis ay isang experimental na injectable na gamot na layong gamutin ang DM1—isang uri ng muscle wasting disease—mula sa mismong ugat ng gene, imbes na pansamantalang lunasan lamang ang sintomas. Ang therapy na ito, tinatawag na del-desiran, ang pangunahing asset rin ng Avidity na binili ng Novartis ng $12 bilyon.

Ang kahulugan ng dalawang kabiguang ito ay hindi lamang nakatuon sa isang gamot. Matagal nang tinitingnan ng Novartis na ang pelacarsen at rapcabtagene autoleucel (rap-cel) ay pwedeng maging malaking pagbabago sa kani-kanilang mga therapeutic area—ang una ay target ang genetic cardiovascular risks na wala pang lunas noon, ang pangalawa ay nagdadala ng CAR-T cell therapy sa autoimmune diseases.

Mahalagang tandaan, ang kabiguan ng pelacarsen ay nangyari noong linggo ring iyon kung kailan halo ang resulta para sa Novartis: Sa parehong panahon, isang experimental therapy ng kumpanya ang tunay na tumupad sa pangako at naging dahilan ng kahit kaunting ginhawa. Ang remibrutinib, isang oral drug para sa multiple sclerosis, ay nagtagumpay sa dalawang late-stage trials, na nagpalakas ng stock ng kumpanya ng mahigit 6% noong Martes.

Sa ngayon, hindi pa inilalabas ng Novartis ang detalyadong datos ng kabiguan ng pelacarsen trial, kabilang ang kung gaano kalapit sa completion ng pangunahing endpoints ang gamot at kung may partikular na mga subgroup ng pasyente na mas nakikinabang. Ayon sa kumpanya, ilalantad ang kumpletong resulta sa nalalapit na medical conference.