アイオニス・ファーマシューティカルズがアレクサンダー病治療薬でFDA承認を取得

04:23 AM EDT, 2026年9月4日（MT Newswires）-- Ionis Pharmaceuticals（IONS）は木曜日遅く、米国食品医薬品局（FDA）が小児および成人のAlexander病治療のためにzanvastrotm（またはzilganersen）を承認したと発表しました。同社によると、この治療法は今後数週間以内に米国で提供される予定です。Ionisは、zanvastrotmの臨床試験において、5歳以上の被験者で主要評価項目を達成し、50ミリグラム投与群が対照群と比較して61週時点で「統計的に有意かつ臨床的に意味のある」歩行速度の安定化を示したと述べました。Alexander病は、運動機能、認知機能、自律神経および消化器機能に影響を与えることがある、極めて稀で進行性かつ多くの場合致命的な神経疾患です。同社の株価は金曜日のプレマーケット取引で1.5%上昇しました。