Ultragenyxは希少神経遺伝性疾患に関する第3相試験の主要および副次的評価項目を達成できなかったと発表；株価は時間外取引で下落

```html午後5時20分（米東部夏時間）、2026年9月2日（MT Newswires）-- Ultragenyx Pharmaceutical（RARE）は水曜日遅く、アンジェルマン症候群という希少な神経遺伝性疾患を対象としたapazunersenの第3相Aspire試験が、主要評価項目および主要な副次的評価項目を達成しなかったと発表しました。発表によれば、この後期試験では、Bayley-4認知生得点のベースラインからの変化という主要評価項目、及びMultidomain Responder Indexにおける純応答という主要副次的評価項目のいずれにも到達しませんでした。第3相試験の安全性プロファイルは、第1相および第2相と一貫していたと同社は述べています。Ultragenyxは、この結果を受け、apazunersenプログラムの今後について評価し、判断するとしています。Ultragenyxの株価は、時間外取引で約45％下落しました。```