MeiraGTxが、後期段階の遺伝子治療パイプラインとリボスイッチプラットフォームを強調した企業向け資料を公開

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Reuters2026/08/13 12:31

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MeiraGTxは、放射線誘発性口腔乾燥症を対象としたAAV-AQP1によるピボタル第2相試験を主導とする、4つの後期段階の遺伝子治療プログラムを強調しました。
AAV-AQP1のBLA申請は2027年半ばを目標としており、Breakthrough Therapy、RMAT、希少疾患薬指定により支援されています。
X連鎖網膜色素変性症を対象としたBotaretigene sparoparvovecは第3相試験を完了しており、BLAおよびMAAの申請が2026年に予定されています。
パーキンソン病に対するAAV-GADは第3相試験の準備が整っていると説明されており、BLA申請は2028年を目標としています。
パートナーシップの更新では、Eli LillyがAAV-AIPL1に対して7,500万ドルの一時金を支払い、さらに最大1億3,500万ドルの短期マイルストーンが設定されていることが明らかにされました。

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