MeiraGTx pubblica una presentazione aziendale che mette in evidenza la pipeline avanzata di terapie geniche e la piattaforma riboswitch
Reuters2026/08/13 12:31- MeiraGTx ha evidenziato quattro programmi di terapia genica in fase avanzata, guidati da AAV-AQP1 in Fase 2 cardine per la xerostomia indotta da radiazioni.
- La presentazione della BLA per AAV-AQP1 è prevista per la metà del 2027, supportata dalle designazioni Breakthrough Therapy, RMAT e orphan drug.
- Botaretigene sparoparvovec nella retinite pigmentosa legata all'X ha completato la Fase 3; la presentazione di BLA e MAA è pianificata per il 2026.
- AAV-GAD per la malattia di Parkinson è descritto come pronto per la Fase 3; il potenziale invio della BLA è previsto per il 2028.
- Gli aggiornamenti sulle partnership includono un pagamento upfront di USD 75 milioni da parte di Eli Lilly per AAV-AIPL1, con fino a USD 135 milioni in traguardi a breve termine.
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