Capricor anjlok setelah panel FDA memberikan suara menolak terapi penyakit jantung Duchenne

Oleh Christy Santhosh

30 Juli (Reuters) - Saham Capricor Therapeutics CAPR.O turun hampir 60% dalam perdagangan pra-pasar pada Kamis setelah panel ahli FDA AS memberikan suara menolak data efektivitas terapi sel untuk kondisi jantung terkait distrofi otot Duchenne.

Pada Rabu malam, panel memberikan suara sembilan banding tiga menolak deramiocel, sejalan dengan kekhawatiran staf FDA bahwa perusahaan belum memberikan bukti yang cukup tentang efektivitas terapi tersebut, dan menyoroti perubahan pada analisis utama setelah studi tahap akhir selesai.

"Berdasarkan sikap negatif FDA terhadap uji coba ini, kami memperkirakan kemungkinan besar mereka akan kembali mengeluarkan Complete Response Letter dan tidak menyetujui deramiocel," kata analis Piper Sandler, Edward Tenthoff.

Saham Capricor sudah turun lebih dari 66% hingga penutupan terakhir sejak staf Food and Drug Administration menyoroti kekhawatiran tentang kandidat utama terapi perusahaan dalam dokumen pengarahan pada hari Senin. Perusahaan memiliki nilai pasar sekitar $380 juta per penutupan hari Rabu.

Anggota panel yang menolak deramiocel menyebut bukti manfaat kardiak yang tidak meyakinkan, data yang hilang, dan ketidakpastian apakah pengukuran fungsi jantung dalam studi benar-benar mencerminkan manfaat yang signifikan bagi pasien.

Mereka mengatakan uji coba yang lebih besar dan lebih lama dengan tujuan akhir yang berbeda bisa saja memberikan bukti lebih jelas apakah terapi tersebut mempertahankan fungsi.

Analis Cantor Fitzgerald , Kristen Kluska, mengatakan staf FDA yang memimpin pertemuan tampak "sangat negatif selama seluruh percakapan dan masuk ke pertemuan ini dengan pola pikir untuk menolak aplikasi".

Tahun lalu, FDA menolak menyetujui terapi ini dan meminta data tambahan setelah menyatakan bahwa pengobatan tidak memenuhi persyaratan efektivitas.

Meski FDA tidak diharuskan mengikuti saran para ahlinya dari luar, lembaga ini sering mempertimbangkan rekomendasi mereka dalam mengambil keputusan. FDA diperkirakan akan memutuskan terapi ini pada 22 Agustus.

(Laporan oleh Christy Santhosh di Bengaluru; Penyuntingan oleh Leroy Leo)

((Christy.Santhosh@thomsonreuters.com;))