L'étude de phase III de del-desiran pour le traitement de la DM1 par Novartis n'a pas atteint le critère principal d'efficacité.

Novartis (NVS.US) a annoncé que son étude de phase III HARBOR, évaluant del-desiran pour le traitement de la myotonie dystrophique de type 1 (DM1), n'a pas atteint le critère principal. Les données montrent qu’il n’y a pas eu d’amélioration statistiquement significative du temps d’ouverture de la main mesuré par vidéo (vHOT) chez les patients par rapport au placebo. Novartis a indiqué que des signes d’activité clinique ont été observés lors des critères secondaires et des analyses exploratoires, et que la sécurité était globalement conforme aux données précédentes. La société procédera à une analyse complète des données et déterminera les prochaines étapes de développement après discussion avec les autorités de réglementation.