MeiraGTx publie une présentation d'entreprise mettant en avant un portefeuille de thérapies géniques en phase avancée et la plateforme riboswitch.
Reuters2026/08/13 12:31- MeiraGTx a mis en avant quatre programmes de thérapie génique en phase avancée, menés par AAV-AQP1 en phase 2 pivot pour la xérostomie induite par radiation.
- Le dossier BLA pour AAV-AQP1 est prévu pour la mi-2027, soutenu par les désignations Breakthrough Therapy, RMAT et médicament orphelin.
- Botaretigene sparoparvovec dans la rétinite pigmentaire liée au chromosome X a terminé la phase 3 ; les dépôts de BLA et MAA sont prévus en 2026.
- AAV-GAD dans la maladie de Parkinson est décrit comme prêt pour la phase 3 ; un éventuel dépôt BLA est visé pour 2028.
- Les mises à jour du partenariat incluent un paiement initial de 75 millions USD par Eli Lilly pour AAV-AIPL1, avec jusqu’à 135 millions USD supplémentaires en jalons à court terme.
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