Capricor chute après que le comité de la FDA ait voté contre le traitement de la maladie cardiaque de Duchenne

Ajoute les commentaires de la direction aux paragraphes 8 et 9

Par Christy Santhosh

30 juillet (Reuters) - Les actions de Capricor Therapeutics CAPR.O ont chuté de 50% en début de séance jeudi après que le panel d'experts de la FDA américaine a voté contre les données d'efficacité de sa thérapie cellulaire pour une affection cardiaque liée à la dystrophie musculaire de Duchenne.

Tard mercredi, le panel a voté neuf contre trois contre le deramiocel, rejoignant les inquiétudes du personnel de la FDA sur le fait que l'entreprise n'avait pas fourni suffisamment de preuves de l'efficacité du traitement, tout en mettant en question des modifications des analyses clés après la fin de l'étude de phase avancée.

Les actions Capricor avaient déjà chuté de plus de 66 % depuis la dernière clôture après que le personnel de la Food and Drug Administration avait exprimé ses inquiétudes concernant le principal candidat thérapeutique de l'entreprise dans ses documents de synthèse publiés lundi. La société avait une capitalisation boursière d'environ 380 millions de dollars à la clôture de mercredi.

Les membres du panel ayant voté contre le deramiocel ont mis en avant des preuves peu convaincantes du bénéfice cardiaque, des données manquantes, et une incertitude quant au fait que la mesure de la fonction cardiaque de l'étude reflète un avantage réel pour les patients.

Ils ont déclaré qu'une étude plus longue et sur un échantillon plus large, avec des objectifs différents, aurait pu fournir des preuves plus claires sur la capacité du traitement à préserver la fonction.

La FDA s'est appuyée sur un plan d'analyse obsolète et non signé, a déclaré la PDG de Capricor, Linda Marbán, soutenant que cela "a enfermé toute la réunion dans une discussion sur le bon plan statistique, le bon modèle d'imputation et la manière d'analyser les données pour un ou deux patients".

Marbán a déclaré que cette approche ignorait l'ensemble des preuves ainsi que l'impact sur les personnes atteintes de DMD et leurs familles.

L'analyste de Cantor Fitzgerald, Kristen Kluska, a déclaré que le personnel de la FDA qui dirigeait la réunion semblait "extrêmement négatif tout au long de la conversation et abordait cette réunion dans l'intention de rejeter la demande".

L'an dernier, la FDA avait refusé d'approuver la thérapie et avait demandé des données complémentaires, en déclarant que le traitement ne satisfaisait pas aux exigences d'efficacité.

"Nous restons concentrés sur notre collaboration avec la FDA en vue d'une éventuelle approbation" avant la date limite, a déclaré Capricor dans un communiqué.

L'agence devrait rendre sa décision d'ici le 22 août.

(Rédaction par Christy Santhosh à Bengaluru ; édition par Leroy Leo)

((Christy.Santhosh@thomsonreuters.com;))