Capricor chute après que le comité de la FDA vote contre la thérapie cardiaque pour la maladie de Duchenne

Par Christy Santhosh

30 juillet (Reuters) - Les actions de Capricor Therapeutics CAPR.O ont chuté de près de 60% avant l'ouverture du marché jeudi, après que le comité d'experts de la FDA américaine a voté contre les données d'efficacité de sa thérapie cellulaire pour une affection cardiaque liée à la dystrophie musculaire de Duchenne.

Tard mercredi, le comité a voté à neuf contre trois contre deramiocel, rejoignant les inquiétudes du personnel de la FDA selon lesquelles la société n'avait pas fourni suffisamment de preuves de l'efficacité du traitement, tout en remettant en question les modifications apportées aux analyses clés après l'achèvement de son essai de phase avancée.

"Sur la base de la position négative de la FDA sur l'essai, nous pensons qu'elle émettra probablement une nouvelle lettre de réponse complète et n'approuvera pas deramiocel," a déclaré Edward Tenthoff, analyste chez Piper Sandler.

Les actions de Capricor ont déjà baissé de plus de 66% depuis la dernière clôture depuis que le personnel de la Food and Drug Administration a exprimé des inquiétudes sur le principal candidat de la thérapie de la société dans leurs documents de briefing lundi. La société avait une valeur de marché d'environ 380 millions de dollars à la clôture de mercredi.

Les membres du comité qui ont voté contre deramiocel ont cité des preuves peu convaincantes de bénéfice cardiaque, des données manquantes et une incertitude quant à savoir si la mesure de la fonction cardiaque de l'étude reflétait un véritable bénéfice pour les patients.

Ils ont indiqué qu'un essai plus vaste et plus long avec des objectifs finaux différents aurait pu fournir des preuves plus claires sur la capacité du traitement à préserver la fonction.

L’analyste Kristen Kluska de Cantor Fitzgerald a déclaré que le personnel de la FDA qui dirigeait la réunion semblait "extrêmement négatif pendant toute la conversation et se rendait à cette réunion avec l'intention de rejeter la demande".

L'an dernier, la FDA avait refusé d'approuver la thérapie et avait demandé des données supplémentaires après avoir déclaré que le traitement ne répondait pas aux exigences d'efficacité.

Bien que la FDA ne soit pas tenue de suivre l'avis de ses experts externes, elle tient souvent compte de leurs recommandations lors de la prise de décisions. L'agence devrait se prononcer sur la thérapie d'ici le 22 août.

(Rédaction par Christy Santhosh à Bengaluru; édition par Leroy Leo)

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